Генная терапия для лечения заболеваний крови

Генная терапия имеет много обещаний в медицине. Если бы мы могли безопасно изменить нашу собственную ДНК, мы могли бы устранить болезни, которые наши предки передали нам.

В настоящее время команда исследователей из Университета штата Делавэр продемонстрировала значительный шаг вперед в области генной терапии инженерными микрочастицами, которые обеспечивают генно-регулирующий материал гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников, которые живут глубоко в нашем костном мозге и направляют образование клеток крови. В статье, опубликованной в журнале Science Advances, Чэнь-Юань Као, докторант по химическому машиностроению, и Элефтериос Т. (Терри) Папаутакис, председатель Unidel Eugene du Pont по химической и биомолекулярной инженерии, описывают, как они использовали мегакариоцитарные микрочастицы, которые циркулируют естественным путем в потоке крови, доставляя плазмидные ДНК и небольшие РНК в гемопоэтические стволовые клетки.

С большим развитием, эта технология может быть полезна для лечения наследственных заболеваний крови, которые затрагивают тысячи американцев. К ним относятся, например, серповидноклеточная анемия, заболевание, которое вызывает эритроциты с аномальной формой, и талассемию, которая нарушает выработку гемоглобина белка крови.

Методы, разработанные Kao и Papoutsakis, также могут использоваться для доставки персонализированной медицины, поскольку эти микрочастицы могут быть индивидуально сгенерированы и хранятся замороженными для каждого пациента, сказал Папаутакис.

Этот новый подход имеет преимущества перед другими подконтрольными подходами.

«Многие исследователи пытаются доставить ДНК, нуклеиновые кислоты или лекарства для нацеливания на гемопоэтические стволовые клетки», сказал Папаутакис. «Это правильная клетка для таргетинга, потому что она порождает все клетки крови».

Измените эти клетки, и теоретически вы можете предотвратить генетический дефект для большей или большей части жизни пациента.

Однако некоторые ранее разработанные методы нацеливания на эти стволовые клетки доставляют генетический материал с помощью вируса, рискуя побочными эффектами для пациента, сказал Папаутакис. Вместо этого команда Университета штата Делавэр разработала метод, в котором используются крошечные частицы, которые уже плавают в потоке крови: мегакариоцитарные микрочастицы. Kao и Papoutsakis обнаружили, что они могут загружать эти микрочастицы с помощью генно-регулирующего материала и что они будут проникать только в нужные стволовые клетки благодаря специальным свойствам на поверхности микрочастиц.

Затем: Papoutsakis сотрудничает с Эмили Дей, доцентом биомедицинской инженерии в UD, чтобы изучить другой способ доставки этого материала. День, эксперт в области наномедицины, в этом году выиграл премию NSF CAREER, чтобы изучить наночастицы, покрытые оболочкой, для генной терапии.

  • Meda Pharma GmbH
  • Mylan Pharmaceuticals
  • Hikma Pharma GmbH
  • 1A Pharma GmbH
  • Lipomed Германия
  • Baxter Oncology GmbH
  • Eli Lilly (Соединенные штаты Америки)
  • Janssen-Cilag GmbH
  • GUERBET Германия
  • Celgene GmbH
  • Dr.Willmar Schwabe
  • Fresenius Kabi Deutschland GmbH
  • Bristol-Myers Squibb GmbH
  • Lundbeck GmbH
  • CSL Behring Германия
  • Stada Arzneimittel Germany
  • Grünenthal GmbH
  • Strathmann (Германия)
  • Orphan Europe Germany GmbH
  • Alexion Pharma Germany GmbH
  • Dr. Falk Pharma GmbH
  • Medac GmbH
  • ViiV Healthcare
  • AbbVie Deutschland GmbH
  • Boehringer Ingelheim Pharma (Германия)
  • Japan Bioproducts Industry Co.,LTD
  • Dermapharm AG
  • Clinigen Healthcare Limited
  • Takeda (Германия)
  • Ipsen Pharma GmbH
  • Eisai GmbH
  • CATALENT GERMANY SCHORNDORF
  • Vanda Pharmaceuticals Inc. c/o Satellite Office
  • Horizon Pharma Ireland Limited
  • Ferring Pharmaceuticals
  • HRA Pharma Deutschland GmbH
  • Infectopharm Arzn.u.Consilium GmbH
  • Forest Pharma B.V.
  • Actelion Pharmaceuticals Dtl. GmbH
  • Norgine GmbH
  • Amgen GmbH
  • Servier Deutschland GmbH
  • Biotest Pharma
  • GlaxoSmithKline GmbH
  • Genzyme GmbH (Германия)
  • Helixor Heilmittel GmbH
  • Desitin Arzneimittel GmbH
  • Kohlpharma GmbH
  • Biogen GmbH
  • Merck Serono GmbH
  • Gilead Sciences GmbH
  • Aspen Germany GmbH
  • Eusa Pharma
  • Pierre Fabre Dermo Kosmetik
  • CHUGAI PHARMA Europe LTD
  • Novartis Pharma GmbH
  • Cheplapharm Arzneimittel GmbH
  • Bayer
  • B. Braun Melsungen AG
  • Vertex Pharmaceuticals (Germany)
  • ACA Müller/ADAG Pharma AG
  • Mundipharma
  • Emra-Med Arzneimittel GmbH
  • HEXAL Germany
  • Santhera Pharmaceuticals (Liechtenstein) AG
  • AstraZeneca GmbH
  • Shire Deutschland GmbH
  • Abz-Pharma Gmbh
  • UCB
  • MCM Klosterfrau Vertr. GmbH
  • Sanofi-Aventis Deutschland
  • Aptalis Pharma S.A.S.
  • Intercept Pharma Deutschland GmbH
  • Haemato Pharm GmbH
  • Grifols Deutschland GmbH
  • Biologische Heilmittel Heel GmbH
  • Roche Pharma AG
  • Axicorp Pharma B.V.
  • Swedish Orphan Biovitrum
  • Sigma-tau Arzneimittel GmbH
  • Otsuka Novel Products GmbH
  • Pharmore GmbH
  • Baxalta Deutschland GmbH
  • Orifarm GmbH
  • Olainfarm, As
  • Riemser Pharma GmbH
  • Medice Arzneimittel Pütter
  • Mibe GmbH Arzneimittel
  • Novo Nordisk Pharma GmbH
  • PAR pharmaceutical
  • Pfizer Pharma GmbH
  • MSD Sharp & Dohme (Германия)
  • BioMarin Europe Limited
  • Abacus Medicine A/S
  • Verla-Pharm Arzneimittel GmbH & Co. KG
  • Astellas Pharma GmbH
  • Actavis
  • Aristo Pharma GmbH
  • TAD Pharma GmbH
  • Bioventus Coörperatief U.A.
  • Lohmann
  • Accord Healthcare GmbH
  • Dr. Kade/Besins Pharma GmbH
  • Mucos
  • Nordic Pharma GmbH
  • ODS Pharma GmbH
  • TRB Chemedica AG
  • Virbac Tierarzneimittel GmbH
  • Milinda GmbH & Co. KG
  • Zentiva Pharma GmbH
  • Bial - Portela & CA S.A.

© 2020